本报讯 3月28日，“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛在博鳌举行。罕见病无药可用如何破局？如何构建有效的诊疗体系？国际社会如何更好地合作……与会嘉宾进行了深入交流与探讨。

　　中国国际经济交流中心理事长毕井泉指出，统计罕见病疾病数量并定期公布，这是非常有意义的事情，对于药品研发、保险公司给保险产品定价至关重要。因此，要鼓励生物医药创新，特别是罕见病药物的开发，必须尊重企业自主定价权利。鼓励药物创新需要重视专利保护和数据保护。

　　要努力降低罕见病药物研发成本，包括减少罕见病临床试验的病例数，对二期临床有明显疗效就可以考虑直接批准上市，不要做三期临床。各级政府要设立专项资金，对罕见病药物开发、临床试验费用给予一定数额补助，鼓励社会资金支持罕见病药物开发，并且允许事先列示，给予罕见病药物更长的数据保护期。

　　要努力降低罕见病药物进口注册成本。此外，将罕见病药物支付标准与定价分开，包括罕见病所有药物在内的所有创新药均应由企业自主制定，不应以任何名义施行变相的行政审批，医保按药品临床价值和医保资金的承受能力制定支付标准，差价由患者来支付，唯有如此才会有资金投入创新药，特别是罕见病药物的研发。同时，建议各级政府设立罕见病专项救助资金。医疗救助是医疗保障的兜底措施，患者支付部分应当纳入政府救助范围，不让患者因病返贫、因病致贫。

　　记者 苏钟 廖自如